Besremi (ropeginterferon alfa-2b): FDA aprova novo tratamento para trombocitemia essencial após quase 30 anos

Em 31 de agosto de 2026, a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou ropeginterferon alfa-2b-njft (Besremi) para o tratamento de adultos com trombocitemia essencial (TE). A aprovação é notável por dois motivos: representa o primeiro tratamento aprovado especificamente para essa neoplasia mieloproliferativa em quase três décadas, e amplia o uso de um medicamento que já havia recebido aprovação do FDA para policitemia vera em 2021.

A trombocitemia essencial é uma neoplasia mieloproliferativa crônica caracterizada pela produção excessiva de plaquetas. Embora tenha evolução mais indolente que outras neoplasias mieloides, associa-se a risco significativo de eventos trombóticos e hemorrágicos, além de potencial de transformação para mielofibrose ou leucemia mieloide aguda ao longo do tempo.

O que é a trombocitemia essencial?

A trombocitemia essencial (TE) pertence ao grupo das neoplasias mieloproliferativas clássicas BCR-ABL1 negativas, junto com a policitemia vera (PV) e a mielofibrose primária. É diagnosticada pela presença de trombocitose persistente (plaquetas > 450.000/µL) sem causa secundária identificável, associada à presença de mutações driver.

As principais mutações encontradas na TE são: JAK2 V617F (em ~55% dos casos), CALR (em ~25%) e MPL (em ~5%). Aproximadamente 10-15% dos pacientes são triplo-negativos. O diagnóstico segue os critérios da OMS/WHO 2022, que incluem parâmetros histológicos de biópsia de medula óssea, além de critérios laboratoriais e moleculares.

Estratificação de risco e indicações de tratamento

O tratamento da TE é guiado pela estratificação de risco trombótico. Pacientes de baixo risco (jovens, sem antecedente trombótico, sem fatores de risco cardiovascular) frequentemente necessitam apenas de aspirina em baixa dose. A terapia citorreducente — que visa reduzir a contagem de plaquetas — é indicada em pacientes de alto risco: idade ≥ 60 anos, histórico de trombose ou plaquetas > 1.500.000/µL.

Ropeginterferon: mecanismo de ação e diferencial terapêutico

O ropeginterferon alfa-2b é um interferon pegilado de nova geração, administrado por via subcutânea a cada 2 semanas (ou menos frequentemente após resposta estável). Diferentemente do interferon alfa convencional, a pegilação prolonga sua meia-vida, melhora a tolerabilidade e permite esquemas de dosagem mais convenientes.

O mecanismo de ação envolve a supressão seletiva do clone neoplásico JAK2 V617F mutante, com redução progressiva da carga alélica mutante ao longo do tratamento — algo que não é observado com o agente citorredutor mais utilizado atualmente, a hidroxiureia. Além do controle hematológico, o ropeginterferon pode induzir respostas moleculares profundas em subgrupos de pacientes.

Evidências que embasaram a aprovação

A aprovação para TE foi baseada nos dados do estudo SURPASS-ET, um ensaio clínico randomizado de fase III que comparou ropeginterferon alfa-2b com anagrelida em pacientes com trombocitemia essencial de alto risco ou resistentes/intolerantes à hidroxiureia. Os resultados demonstraram superioridade do ropeginterferon no desfecho primário composto de resposta hematológica e molecular.

O perfil de segurança do ropeginterferon inclui reações no local da injeção, sintomas flu-like iniciais, alterações do humor (especialmente depressão) e toxicidade hepática — efeitos típicos da classe dos interferons, mas em frequência reduzida em relação à formulação convencional.

Contexto global do tratamento da TE em 2026

Com a aprovação do ropeginterferon, o arsenal terapêutico para TE agora inclui: hidroxiureia (primeira linha clássica), anagrelida, interferon convencional (fora de aprovação formal nos EUA para TE), busulfano (em idosos) e agora ropeginterferon como opção com evidência de superioridade em alguns desfechos. No Brasil, a disponibilidade e o acesso a essa nova terapia ainda dependerão de aprovação pela Anvisa e de incorporação no sistema de saúde.

Pontos principais

• Ropeginterferon alfa-2b (Besremi) foi aprovado pelo FDA para trombocitemia essencial em 31 de agosto de 2026. • É o primeiro novo tratamento aprovado para TE pelo FDA em quase 30 anos. • Diferencial: além do controle hematológico, pode reduzir a carga alélica JAK2 V617F (resposta molecular). • Aprovação baseada no estudo SURPASS-ET, que demonstrou superioridade sobre anagrelida. • No Brasil, aguarda aprovação regulatória pela Anvisa.

Referências

1. FDA. FDA Approves Ropeginterferon Alfa-2b-njft for Essential Thrombocythemia. August 31, 2026. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/

2. Barbui T, et al. 2021 EHA/ELN recommendations for treatment of classic myeloproliferative neoplasms. Hemasphere. 2021;5(2):e516. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33554124/

3. Kröger N, et al. SURPASS-ET: Ropeginterferon alfa-2b vs anagrelide in high-risk essential thrombocythemia. N Engl J Med. 2025. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/

Este conteúdo é informativo e não substitui consulta médica.